Что происходит
В Новой Зеландии начались клинические испытания препарата, однократное введение которого может решить проблему повышенного холестерина.
Детали
С помощью препарата пациентам отредактируют определенный ген в печени.
Почему это важно
Повышенный холестерин способствует развитию сердечно-сосудистых заболеваний, которые остаются основной причиной смертности.
Тенденция
Ранее методом генной модификации предлагали лечить редкие наследственные заболевания, например серповидноклеточную анемию.
Что происходит
В Новой Зеландии стартовали клинические испытания на людях новой технологии редактирования ДНК с использованием препарата VERVE-101. Предполагается, что изменение, внесенное в ген PCSK9 в клетках печени, позволит снизить уровень «плохого» холестерина в крови.
- Лекарство уже ввели первому пациенту с наследственным заболеванием — гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемией. У людей с этим диагнозом уровень холестерина может быть в 2 раза выше среднего даже в детском возрасте. Многие узнают о проблеме, только когда у них случается сердечный приступ, часто в молодом возрасте.
- Всего в испытаниях примут участие 40 пациентов с аналогичным диагнозом. В будущем, полагают разработчики, этот метод снижения уровня холестерина будет применим для более широкого круга пациентов.
Из всех вариантов редактирования генома этот может сыграть самую значительную роль в будущем из-за большого количества людей, которым это может помочь.
Эрик Топол, кардиолог
Детали
По механизму действия VERVE-101 похож на мРНК-вакцину от COVID-19: генетическая конструкция заключается в наночастицу, которая доставляет его в клетку.
- Разработчики утверждают, что VERVE-101 будет более доступным, чем другие препараты для редактирования генов, стоимость которых достигает нескольких сотен тысяч долларов. Благодаря использованию искусственных наночастиц вместо специально подготовленных вирусов процесс проще масштабировать.
- В ходе экспериментов на обезьянах лечение с помощью VERVE-101 позволило добиться снижения уровня вредного холестерина на 60%. Эффект длился у животных более года и вполне может быть постоянным.
- При этом исследователи признают, что эксперимент на людях может повлечь за собой некоторые риски. При использовании других препаратов, воздействующих на PCSK9, пациенты сообщали о побочных эффектах, в частности мышечной боли. Лечение обычными препаратами может быть прекращено при возникновении проблем, но пока нет возможности отменить редактирование генов после его завершения.
Почему это важно
В США уровень «плохого» холестерина повышен у трети взрослого населения, в России — почти у половины.
- Повышенный холестерин — одна из причин развития атеросклероза, он значительно повышает риск развития сердечно-сосудистых заболеваний.
- Болезни сердца и сосудов, в том числе инфаркты, инсульты и хроническая сердечная недостаточность, остаются одной из главных причин смертности в мире. По данным ВОЗ, они ежегодно уносят жизни около 17 млн человек.
- В России в 2020 году от заболеваний сердца и сосудов умерли около 920 тыс. человек.
- В США от этих заболеваний ежегодно умирают около 950 тыс. человек: в 2 раза больше, чем от рака, в 25 раз больше, чем от СПИД/ВИЧ, и в 10 раз больше, чем от несчастных случаев.
Тенденция
Метод
- В 2017 году технологию испытали на пациенте с неизлечимой генетической болезнью —
синдромом Хантера . Копию работающего гена, кодирующего фермент, доставили в организм с помощью вирусных частиц. Препарат был введен с помощью обычной капельницы, с кровотоком он был доставлен в печень, где специально спроектированные белки заменили фрагмент ДНК. - В 2019 году технологию CRISPR использовали для лечения серповидноклеточной анемии. Пациентке ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактированы так, чтобы потомки этих клеток могли производить особую форму гемоглобина.