В России научились удалять ДНК гепатита B из клеток печени

Ученые Сеченовского университета разработали первый в мире препарат для лечения хронического гепатита B на основе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9. Об этом сообщили «Ведомостям» в лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств вуза.

Как работает технология

Разработка позволяет удалять вирусную ДНК непосредственно из клеток печени. В перспективе это может избавить пациентов от пожизненного приема противовирусных препаратов.

• При создании лекарства исследователи использовали метод CRISPR-Cas9, который обеспечивает точечное воздействие на участки генома, пораженные вирусом. Дополнительно разработали систему доставки редактирующих комплексов в клетки печени — она основана на биодеградируемых наночастицах.
• Такие частицы не содержат вирусных или бактериальных компонентов. Благодаря этому иммунная система не воспринимает их как угрозу. Это позволяет вводить препарат повторно при необходимости.

Сроки и перспективы

Фундаментальная часть работы над препаратом уже завершена. На создание технологии ушло около 10 лет, однако последующие этапы, по оценке разработчиков, займут существенно меньше времени. В Сеченовском университете допускают, что первые пациенты смогут получить препарат в ближайшие годы.

• Разработку также рассматривают как универсальную платформу. В дальнейшем ее можно адаптировать для подавления других инфекций, коррекции генетических мутаций и уничтожения опухолевых клеток.
• Подобные исследования ведутся и за рубежом. Однако, по оценке российских ученых, существующие иностранные проекты пока не показали достаточную безопасность и эффективность при работе с реальными тканями человека.

Как лечат гепатит B сейчас

Лечение вирусного гепатита B носит комплексный характер. Пациентам назначают симптоматическую терапию для устранения проявлений болезни, таких как тошнота и рвота. По показаниям применяется специфическая противовирусная терапия.

• Во многих случаях препараты приходится принимать пожизненно. Это связано с тем, что вирусная ДНК способна реактивироваться даже после длительного подавления. На этом фоне появление новых методов лечения врачи оценивают как обнадеживающее.

CRISPR вне клиники

Пока технология CRISPR-Cas9 в основном используется в научных исследованиях. В частности, ее применяют для редактирования генома лабораторных животных. Это позволяет моделировать генетические заболевания человека и подбирать потенциальные варианты терапии.

• Также метод широко используется для изучения функций генов. С его помощью уже создавались организмы с заданными свойствами — от модифицированных грызунов до дрожжей, способных расщеплять глютен. При этом клиническое применение таких технологий в России пока остается ограниченным. В некоторых других странах препараты на основе редактирования клеток пациента уже одобрены, в том числе для лечения серповидноклеточной анемии.

Ограничения технологии

Ключевой проблемой для применения CRISPR-Cas9 остается доставка генного редактора в клетки. Еще одно ограничение связано со специфичностью метода. Необходимо гарантировать, что система разрезает строго заданный участок ДНК и не затрагивает другие фрагменты генома.

Доступность новой разработки

Эксперты считают, что новый препарат вряд ли станет массовым коммерческим продуктом. Скорее всего, его будут применять в рамках специализированных программ и системы льготного обеспечения.

• Технология остается дорогостоящей. По оценкам специалистов, стоимость курса лечения может достигать десятков миллионов рублей. Кроме того, реальную эффективность препарата еще предстоит оценить. Она будет зависеть от стадии заболевания, особенностей вируса и состояния инфицированных клеток.

Заболеваемость гепатитом B

Вирусный гепатит B остается одной из самых распространенных инфекций в мире. По оценкам специалистов, более 1 млрд человек либо перенесли заболевание, либо продолжают жить с ним. Хроническая форма развивается примерно у 5% инфицированных во взрослом возрасте и почти у 95% заразившихся в младенчестве или раннем детстве.

• Заболевание связано с высоким риском цирроза и рака печени. Оно передается от матери к ребенку, а также через контакт с кровью и другими биологическими жидкостями.
• По данным Роспотребнадзора, опубликованным Росстатом, заболеваемость гепатитом B в России начала расти с 2024 года. В 2020 году фиксировалось 4,7 случая на 100 тыс. человек, в 2022 году — 6,6 случая, а к 2024 году показатель вырос до 9,7.
• При этом в предыдущие годы наблюдалось устойчивое снижение. Так, в 2010 году гепатит B выявляли у 15,4 человека на 100 тыс. населения.

Роль вакцинации от гепатита

Для профилактики гепатита B эффективна вакцинация. Она считается безопасной, хорошо переносится и обеспечивает защиту почти в 100% случаев.

• В России прививка проводится бесплатно в рамках Национального календаря профилактических прививок. Вакцина вводится в три этапа: в первые сутки после рождения, затем в 1 и 6 месяцев. По данным ВОЗ, защита сохраняется не менее 20 лет.
• Несмотря на доступность вакцинации, вакциноуправляемые инфекции, включая гепатит B, по-прежнему присутствуют в структуре младенческой смертности. Одной из причин специалисты называют страх родителей перед прививками.
• Психологи отмечают, что возможные побочные эффекты воспринимаются как непосредственная угроза, при этом польза вакцинации кажется абстрактной. Это влияет на решение об отказе от прививок.