«Золгенсма» и другие. Почему дорогостоящие лекарства от редких заболеваний угрожают системе медстрахования и даже могут навредить здоровью

Что происходит

За последние несколько месяцев регуляторы США и ЕС одобрили четыре новых препарата на основе генной терапии. Новые лекарства для лечения редких генетических заболеваний одним курсом настолько дорогие, что могут подорвать всю систему медстрахования, пишет The Wall Street Journal.

• В частности, средство для лечения гемофилии Hemgenix от австралийской фармкомпании CSL установило ценовой рекорд — $3,5 млн. В Институте клинических и экономических исследований (ICER) провели собственную оценку и пришли к выводу, что «потолок» для Hemgenix — $2,9 млн.
• Впечатляющий по стоимости препарат от ранней активной церебральной адренолейкодистрофии предлагает американская компания Bluebird Bio. Skysona стоит $3 млн. А лекарство Zynteglo для лечения бета-талассемии от тех же разработчиков — $2,8 млн. 
• Страховщики опасаются, что внедрение таких дорогостоящих препаратов повысит страховые взносы. Кроме того, они сами не готовы к таким затратам.
• В ICER волну выпуска новых дорогостоящих препаратов сравнили с «инновационным грузовым поездом», который неумолимо несется в «стену» системы медицинского страхования.

Но при этом

В то же время в ICER отмечают, что такие лекарства позволят страховщикам значительно сэкономить, правда, в отдаленной перспективе. Представители компаний-разработчиков настаивают на том, что новые методы лечения избавят пациентов от необходимости постоянно принимать устаревшие, но дорогостоящие препараты всю жизнь. 

• CSL провела исследования и выяснила, что единоразовое использование Hemgenix уменьшило число случаев кровотечения у пациентов с гемофилией, а около 94% больных, участвовавших в исследовании, и вовсе прекратили профилактику.
• В Bluebird Bio подсчитали, что средняя стоимость постоянных переливаний крови в течение всей жизни обойдется в $6,4 млн, тогда как одна инъекция их препарата — в $2,8 млн. 

Некоторые компании уже идут навстречу страховщикам, пытаясь облегчить их финансовое бремя.

• Например, Novartis прислушалась к рекомендациям ICER и оценила свое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии Zolgensma в $2,1 млн. Хотя сначала планировалось установить цену в $4–5 млн за одно применение.
• Базирующийся в Швейцарии фармпроизводитель также заявил о готовности постепенно возмещать страховым агентам средства, если лечение на основе генной терапии окажется неэффективным. 
• Некоторые страховщики сами решили адаптироваться к новым тенденциям. Например, американская корпорация Cigna, одна из старейших компаний на страховом рынке, запустила отдельную программу медстрахования, которая дает доступ именно к лекарствам на основе генной терапии. 
• Кроме того, как считают эксперты, в ближайшее время разработают новые методы генной терапии для лечения распространенных недугов, например, различных болезней крови. По оценкам аналитиков из McKinsey & Co, в 2024 году ожидается появление 30 новых методик. Это сделает закупку дорогих лекарств более выгодной для страховщиков.

Контекст

Многие специалисты называют генную терапию будущим медицины.

• В ее основе — введение человеку функциональной копии гена вместо дефектного, который и вызывает заболевание. 
• За счет этого, как утверждают производители лекарств, пациент либо выздоравливает, либо у него значительно замедляется развитие болезни.
• Теоретически редактировать гены можно еще до рождения, чтобы предотвратить, например, старение, изменить внешность или взрастить пожизненный иммунитет к ВИЧ. Есть и сообщения о прецеденте, однако по нему нет официальных данных. В 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй отредактировал геномы эмбрионов семи человеческих пар, где отцы были ВИЧ-положительными. У одной из них в итоге появились девочки-близнецы, якобы защищенные от инфекции. В статье Nature Biotechnology писали, что одна из них, вероятно, действительно невосприимчива к ВИЧ. Сейчас о судьбе близнецов ничего неизвестно.

Подходы генной терапии медленно внедряются в практическую медицину не только из-за неподъемной стоимости лекарств, но и из-за рисков, подчеркивают эксперты. 

• В основе таких препаратов лежит адаптированный вирус. Попадая внутрь, он доставляет нужный генетический материал в ДНК, чтобы исправить дефект. Но обмануть иммунную систему человека не просто, поэтому нет стопроцентной гарантии эффективности. 
• Кроме того, раз генная терапия способна исправить «неправильный» ген, она может создать и новый, который приведет к развитию смертельных заболеваний. Например, в 2003 году в результате экспериментального лечения во Франции у нескольких пациентов развилась лейкемия, один из них скончался.

В России

В России также ведутся работы для повышения доступности генной терапии.

• В 2021 году Минздрав РФ одобрил «Золгенсму», а в июле 2022 года препарат уже появился в России. Поставками лекарства занимается госфонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра».
• При этом в России разрабатывают аналог препарата, который как ожидается, будет в разы дешевле. Глава Минпромторга и вице-премьер РФ Денис Мантуров добавил, что у компании «Биокад» уже есть прототип, который сейчас проходит клинические испытания. В ноябре 2022 года в ФМБА заявили, что отечественный аналог может быть дешевле в 10 раз, а его испытания, как ожидаются, завершатся уже через 2 года.
• В 2020 году ученые из Казани разработали генетически модифицированный лейкоконцентрат. Он сделан на основе клеток крови пациента и позволяет бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными болезнями. Пока ведутся исследования лекарства при поддержке Российского научного фонда.
• В декабре 2022 года сотрудники университета «Сириус» обратились к президенту РФ с просьбой разрешить применять экспериментальные препараты генной терапии для пациентов с заболеваниями, не имеющими альтернативных методов лечения. Владимир Путин обещал обсудить предложение с правительством.