Мир в огнеДетали

«Золгенсма» и другие. Почему дорогостоящие лекарства от редких заболеваний угрожают системе медстрахования и даже могут навредить здоровью

В последние несколько месяцев регуляторы США и ЕС одобрили несколько препаратов, действие которых основано на генной терапии. Один из них, Hemgenix, установил ценовой рекорд, обогнав «Золгенсму»: он стоит $3,5 млн.

Представители страховых компаний опасаются, что не смогут обеспечить такими дорогими лекарствами своих клиентов.

Что происходит

Новые лекарства для лечения редких генетических заболеваний, одобренные за последние несколько месяцев в США и ЕС, стоят по $2–3 млн. По мнению представителей страховых компаний, это слишком дорого. Они опасаются, что не смогут обеспечить клиентам такие препараты. 

Но при этом

Эти препараты, как заявляют их разработчики, могут избавить пациентов от необходимости тратить еще больше денег на длительное лечение препаратами предыдущих поколений.

Контекст

Единого мнения о том, насколько полезна генная терапия, нет. С одной стороны, с ее помощью можно отредактировать дефектный ген, вылечив заболевание, а с другой — создать мутацию и вызвать, например, рак.

В России

В России работают над тем, чтобы сделать такое лечение более доступным: через 2 года должны завершиться испытания отечественного аналога «Золгенсмы», который лечит спинально-мышечную атрофию. 

Что происходит

За последние несколько месяцев регуляторы США и ЕС одобрили четыре новых препарата на основе генной терапии. Новые лекарства для лечения редких генетических заболеваний одним курсом настолько дорогие, что могут подорвать всю систему медстрахования, пишет The Wall Street Journal.

  • В частности, средство для лечения гемофилии Hemgenix от австралийской фармкомпании CSL установило ценовой рекорд — $3,5 млн. В Институте клинических и экономических исследований (ICER) провели собственную оценку и пришли к выводу, что «потолок» для Hemgenix — $2,9 млн.
  • Впечатляющий по стоимости препарат от ранней активной церебральной адренолейкодистрофии предлагает американская компания Bluebird Bio. Skysona стоит $3 млн. А лекарство Zynteglo для лечения бета-талассемии от тех же разработчиков — $2,8 млн. 
  • Страховщики опасаются, что внедрение таких дорогостоящих препаратов повысит страховые взносы. Кроме того, они сами не готовы к таким затратам.
  • В ICER волну выпуска новых дорогостоящих препаратов сравнили с «инновационным грузовым поездом», который неумолимо несется в «стену» системы медицинского страхования.

Но при этом

В то же время в ICER отмечают, что такие лекарства позволят страховщикам значительно сэкономить, правда, в отдаленной перспективе. Представители компаний-разработчиков настаивают на том, что новые методы лечения избавят пациентов от необходимости постоянно принимать устаревшие, но дорогостоящие препараты всю жизнь. 

  • CSL провела исследования и выяснила, что единоразовое использование Hemgenix уменьшило число случаев кровотечения у пациентов с гемофилией, а около 94% больных, участвовавших в исследовании, и вовсе прекратили профилактику.
  • В Bluebird Bio подсчитали, что средняя стоимость постоянных переливаний крови в течение всей жизни обойдется в $6,4 млн, тогда как одна инъекция их препарата — в $2,8 млн. 

Некоторые компании уже идут навстречу страховщикам, пытаясь облегчить их финансовое бремя.

  • Например, Novartis прислушалась к рекомендациям ICER и оценила свое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии Zolgensma в $2,1 млн. Хотя сначала планировалось установить цену в $4–5 млн за одно применение.
  • Базирующийся в Швейцарии фармпроизводитель также заявил о готовности постепенно возмещать страховым агентам средства, если лечение на основе генной терапии окажется неэффективным. 
  • Некоторые страховщики сами решили адаптироваться к новым тенденциям. Например, американская корпорация Cigna, одна из старейших компаний на страховом рынке, запустила отдельную программу медстрахования, которая дает доступ именно к лекарствам на основе генной терапии. 
  • Кроме того, как считают эксперты, в ближайшее время разработают новые методы генной терапии для лечения распространенных недугов, например, различных болезней крови. По оценкам аналитиков из McKinsey & Co, в 2024 году ожидается появление 30 новых методик. Это сделает закупку дорогих лекарств более выгодной для страховщиков.

Контекст

Многие специалисты называют генную терапию будущим медицины.

  • В ее основе — введение человеку функциональной копии гена вместо дефектного, который и вызывает заболевание. 
  • За счет этого, как утверждают производители лекарств, пациент либо выздоравливает, либо у него значительно замедляется развитие болезни.
  • Теоретически редактировать гены можно еще до рождения, чтобы предотвратить, например, старение, изменить внешность или взрастить пожизненный иммунитет к ВИЧ. Есть и сообщения о прецеденте, однако по нему нет официальных данных. В 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй отредактировал геномы эмбрионов семи человеческих пар, где отцы были ВИЧ-положительными. У одной из них в итоге появились девочки-близнецы, якобы защищенные от инфекции. В статье Nature Biotechnology писали, что одна из них, вероятно, действительно невосприимчива к ВИЧ. Сейчас о судьбе близнецов ничего неизвестно.

Подходы генной терапии медленно внедряются в практическую медицину не только из-за неподъемной стоимости лекарств, но и из-за рисков, подчеркивают эксперты. 

  • В основе таких препаратов лежит адаптированный вирус. Попадая внутрь, он доставляет нужный генетический материал в ДНК, чтобы исправить дефект. Но обмануть иммунную систему человека не просто, поэтому нет стопроцентной гарантии эффективности. 
  • Кроме того, раз генная терапия способна исправить «неправильный» ген, она может создать и новый, который приведет к развитию смертельных заболеваний. Например, в 2003 году в результате экспериментального лечения во Франции у нескольких пациентов развилась лейкемия, один из них скончался.

В России

В России также ведутся работы для повышения доступности генной терапии.

  • В 2021 году Минздрав РФ одобрил «Золгенсму», а в июле 2022 года препарат уже появился в России. Поставками лекарства занимается госфонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра».
  • При этом в России разрабатывают аналог препарата, который как ожидается, будет в разы дешевле. Глава Минпромторга и вице-премьер РФ Денис Мантуров добавил, что у компании «Биокад» уже есть прототип, который сейчас проходит клинические испытания. В ноябре 2022 года в ФМБА заявили, что отечественный аналог может быть дешевле в 10 раз, а его испытания, как ожидаются, завершатся уже через 2 года.
  • В 2020 году ученые из Казани разработали генетически модифицированный лейкоконцентрат. Он сделан на основе клеток крови пациента и позволяет бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными болезнями. Пока ведутся исследования лекарства при поддержке Российского научного фонда.
  • В декабре 2022 года сотрудники университета «Сириус» обратились к президенту РФ с просьбой разрешить применять экспериментальные препараты генной терапии для пациентов с заболеваниями, не имеющими альтернативных методов лечения. Владимир Путин обещал обсудить предложение с правительством.
Копировать ссылкуСкопировано